FDA 已批准 rilzabrutinib（Wayrilz）作为免疫性血小板减少症 (ITP) 的突破性治疗方法股票在线配资平台，可改善患者的治疗效果和生活质量。
昨天，FDA 得到正式认可的rilzabrutinib（Wayrilz）作为一流治疗药物免疫性血小板减少症特发性血小板减少性紫癜（ITP），一种罕见的自身免疫性疾病。
ITP 是特征血小板计数低于100,000/μL会导致血小板破坏增加和生成减少。2除了瘀伤和出血（可能导致颅内出血等危及生命的事件）外，患者还面临动脉或静脉血栓形成的风险。许多患者还会出现导致生活质量下降的症状，例如不明原因的疲劳、认知障碍以及焦虑或抑郁。
利扎布替尼是一种口服可逆性共价布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂。BTK 在 B 细胞、巨噬细胞和其他免疫细胞中表达，并在 ITP 相关的炎症通路中发挥核心作用。通过选择性抑制 BTK，利扎布替尼可以降低疾病活动性，同时最大限度地降低脱靶不良反应的风险。
展开剩余73%赛诺菲执行副总裁兼专科护理负责人 Brian Foard 在一份声明中表示：“凭借其差异化的作用机制，Wayrilz 有可能成为对先前疗法无反应的免疫性血小板减少症患者的首选治疗方案。”
FDA 的决定是基于随机、多中心 3 期 LUNA 3 研究的结果（NCT04562766)，该研究评估了利扎布替尼对比安慰剂在患有持续性或慢性 ITP 的成人和青少年患者中的疗效和安全性。3参与者在 12 至 24 周的双盲期内每天两次口服 400 mg 利扎布替尼或服用安慰剂，随后进行 28 周的开放标签期和 4 周的安全性随访或长期延长期。
该试验的主要终点是持久血小板反应，定义为在双盲期最后12周内至少有8周血小板计数达到或超过50,000/μL，且未接受挽救治疗。次要终点包括血小板反应的发生时间和持续时间、挽救治疗的使用情况、出血评分和体力疲劳评分。
虽然该研究的青少年部分仍在进行中，但成年患者的结果已在2024年美国血液学会年会暨博览会. 在分析的患者中，133 例接受了利扎布替尼治疗，69 例接受了安慰剂治疗。利扎布替尼组 65% (n = 86) 的患者达到了血小板反应（≥ 50,000/μL 或 ≥ 30,000 至 < 50,000/μL 且较基线增加一倍），而安慰剂组仅为 33% (n = 23)。
在第25周，利扎布替尼组23%（n = 31）的患者达到了持久血小板应答，而安慰剂组0%的患者达到了该水平（P < .0001）。根据两个研究期的数据，利扎布替尼组29%（n = 38）的患者达到了持久应答。
Rilzabrutinib 还显著改善了出血症状，免疫性血小板减少性紫癜出血评分从基线至第 25 周的平均 (SE) 变化为 -0.04 (0.02)，而安慰剂组为 0.05 (0.02) ( P = 0.0006)。此外，与安慰剂组相比，Rilzabrutinib 组对挽救治疗的需求减少了 52% ( P = 0.0007)。
根据ITP患者评估问卷第10项，早在第13周就报告了疲劳症状有临床意义的改善。利扎布替尼组与基线相比的最小二乘法(LS)平均变化为8.0，安慰剂组为-0.1（LS平均差为8.1；P = 0.01）。这些改善持续至第25周，并且在未达到持久血小板应答的患者中也观察到。在其他生活质量方面也观察到了额外的益处。
Rilzabrutinib 的安全性与既往研究一致，两组患者的不良事件发生率相似。大多数治疗相关不良事件为轻度或中度，最常见的是腹泻（23%）、恶心（17%）、头痛（8%）和腹痛（6%）。
LUNA 3 研究员、麻省总医院临床血液学主任 David Kuter 在新闻稿中表示：“LUNA 3 研究的患者在疾病的各个方面都表现出了强大的治疗效果，这令我感到鼓舞，包括血小板计数、生活质量指标的临床意义和持续改善、出血减少以及良好的安全性。”
Rilzabrutinib 还在一系列其他免疫介导疾病中进行研究，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血和镰状细胞病。
赛诺菲首席医疗官兼全球开发主管 Dietmar Berger 医学博士、哲学博士在一份新闻稿中表示：“基于其针对 BTK（一种在多种免疫细胞中发挥关键作用的酶）的能力，我们相信 rilzabrutinib 还具有改善多种罕见血液和自身免疫性疾病患者预后的潜力。”
参考来源：Sanofi's Wayrilz approved in US as first BTK inhibitor for immune thrombocytopenia. News release.
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